首先：小胶质细胞替代疗法的前进Fudan，并成功阻

他于7月13日报道说，哈丹上海医科大学的PEG BO和RAO Yanxia团队与Jiaotong大学（以及上海第六医院的团队）的COO LI团队合作。这项研究成功地阻止了成年人用色素神经胶质白细胞（ALSP）的致命轴突扩张的进展，通过替换中枢神经系统的致病小胶质细胞，并首次确认它可以证实临床活力和长期的效率是人类alsal alsal alsal alsales的影响。官方报告显示，疾病的进展停止，保持运动功能，并且在接下来的过程中保持认知能力保持稳定，直到治疗后24个月。相关结果于7月11日发表在科学中。小胶质细胞是中枢神经系统（CNS）中重要的免疫细胞。 DMICROGLIAL ISFANICTION可以导致各种中枢神经系统疾病。 CSF1R主要在小胶质细胞中表达，对于小胶质细胞的存活和功能至关重要。 CSF1R的双侧突变导致人类和小鼠的小胶质细胞和围产期死亡的先天性缺失，而单声道突变导致与CSF1R（CAMP）相关的小胶质细胞。 ALSP是由CSF1R基因突变引起的遗传神经退行性疾病。该患者在成年期发展，平均生存期仅为3-6，为期八年。突变导致了异常的小胶质功能，导致小胶质细胞数量的显着减少，将“大脑防御者”更改为“破坏性”，从而导致轴突中白质的脱髓鞘，轴突肿胀，认知功能和摩托车的变性，以及最终导致神经学功能的丧失。在我的国家，开始后ALSP患者的平均生存时间仅为3年。目前，没有明确有效的待遇世界上的方法或方法。患者在疾病进展过程中失去了照顾的能力，生活质量也很差。 ▲细胞疗法策略本研究基于小胶质补充剂不仅可以有效地替换动物模型中的小胶质细胞，而且还完成了8种ALSP患者的2年后续2年，这表明传统的骨髓细胞（TBMT）可以通过预防机构和病情的机构来实现小胶质细胞的交流。标记我国在小胶质交易领域的重要国际地位。实际上，BO的Pengel团队是第一个在2020年提出“小胶质细胞替代策略”的人。这种创新的疗法取消了传统的“细胞迁移”，已经开发了三种方法：BMT先生（骨髓供体的替代）。小鼠模型的交换效率超过92％。 PB先生（替代外周血供体），使用外周血细胞更容易访问，具有80％的替代效率。 MT先生（基于站点的本地实施）精确地取代了某些大脑区域的细胞，并减少了对其他区域的干扰。同样，此策略称为先生（小胶质干预疗法和通过交流实施的密集策略），此后报告并启发了该领域的后续研究。研究人员推测，该策略具有ALSP的治疗潜力。 ▲全球进行的第一项小胶质交换策略研究完成了一个模型危害IMAL的构建，该模型首次模拟了人类病理ALSP。 ALSP传统的动物模型（例如CSF1RWT/KO和CSF1R-ΔFIRE）小鼠无法真正复制患者“减少”病理特性的病理特性。根据全球患者突变频谱，该设备在CSF1R基因中建立了带有访问点突变的小鼠模型（对应于小鼠的I792T和E631K突变。为了验证临床相关性，研究人员对八名ALSP患者进行了基于TBMT的小胶质细胞替代疗法。研究人员使用非不创优正面发射断层扫描技术发现，大脑中的葡萄糖代谢会增加。特别是，磁共振（MRI）和临床评估表明，在24个月的随后24个月中，掌握了患者疾病的进展，保持运动功能，并且认知技能开始稳定。这项研究提供了对ALSP患者先前临床病例的机制的解释，这些机制首先被错误地诊断出来，因为成人开始的头酸白细胞营养不良的营养不良达到了TBMT后长期稳定性达到了长期稳定性。这是第一次在人类患者中系统地验证了小胶质细胞补充策略的临床生存能力和长期疗效。